Le 27 Mars 2020, l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a recommandé l’approbation conditionnelle du médicament révolutionnaire de thérapie génique Zolgensma® pour le traitement de l’amyotrophie spinale au sein de l’Union …
Les avancées en thérapie génique, en modulateurs d’ARN et en autres traitements innovants ont permis des progrès prometteurs dans la recherche de traitements contre l’amyotrophie spinale. Voici un résumé des …
Au sein de l’hôpital Trousseau, à Paris, un nouvel essai clinique est en cours. Cet essai a pour objectif d’évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé …
Le 24 mai 2019, le laboratoire suisse Novartis annonçait que l’agence américaine des médicaments (FDA) autorisait la mise sur le marché de Zolgensma. Ce traitement est une thérapie génique, administré …
Aujourd’hui, Novartis a annoncé avoir conclu un accord pour engager un projet de fusion avec AveXis, Inc (laboratoire américain spécialisé dans le domaine de la thérapie génique). La transaction devrait …
Une nouvelle approche découvert par des chercheurs chinois a vu le jour. La conversion du gène SMN2 en un gène de type SMN1 au moyen d’un changement de nucléotide unique …
Le laboratoire ROCHE a décidé de stopper le développement de l’olesoxime, molécule de la famille des neuroproecteurs qui aurait pu devenir l’une des composantes d’un futur traitement « multi-thérapies » pour lutter …
Une nouvelle thérapie génique, AVXS-101, développée par le laboratoire AveXis. Les recherches ont commencés en Septembre 2017 et cela continue, AveXis tiens à jour le public via sa rubrique Read …
La Haute Autorité de la Santé (HAS) vient de rendre son avis concernant le spinraza (nusinersen/laboratoire BIOGEN) : Le SPINRAZA est un traitement de première intention qui doit être réservé …
Ce 26 octobre 2017, les laboratoires Ionis et Biogen, qui ont conçu et mis au point le SPINRAZA, premier traitement contre l’Amyotrophie Spinale (SMA) validé par les autorités de santé …
