Le 24 mai 2019, le laboratoire suisse Novartis annonçait que l’agence américaine des médicaments (FDA) autorisait la mise sur le marché de Zolgensma. Ce traitement est une thérapie génique, administré en dose unique, pour traiter l’amyotrophie spinale. Pour rappel, il n’existe qu’un traitement contre cette maladie à ce jour : Spinraza du laboratoire américain Biogen.
Zolgensma a été développé par AveXis, un laboratoire américain, puis racheté par le laboratoire suisse Novartis.
Zolgensma pourrait être la solution pour traiter l’amyotrophie spinale. En effet, le traitement a pour objectif de modifier le gène défectueux qui entraîne une atrophie musculaire.
Actuellement, Zolgensma n’est autorisé que pour les enfants de moins de deux ans. Pour information, ce traitement est distribué au prix de 2 millions de dollars.
En Europe et au Japon, le traitement fait l’objet d’un examen «prioritaire» par les autorités sanitaires.
La thérapie génique est une source d’espoir non négligeable pour les personnes atteintes de SMA… Nous allons suivre ces avancées de très près !