Au sein de l’hôpital Trousseau, à Paris, un nouvel essai clinique est en cours.
Cet essai a pour objectif d’évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé en complément d’un autre traitement qui agit sur la production de SMN, le Spinraza (injections intrathécales) ou le Risdiplam (sirop par voie orale).
L’objectif de l’essai international SAPPHIRE est d’associer deux traitements aux mécanismes d’action différents pour optimiser leur efficacité dans le traitement de l’amyotrophie spinale.
L’apitegromab (SRK-015) est un anti-myostatine. Son action est de bloquer la myostatine, un inhibiteur naturel de la croissance musculaire, dans le but d’améliorer la force et augmenter la masse musculaire des patients atteints de SMA.
En l’associant au Spinraza ou au Ridisplam, qui permettent d’augmenter la production de protéine SMN faisant défaut dans la SMA, on peut espérer des effets positifs significatifs sur l’état de santé des patients, notamment en termes de renforcement musculaire.
L’essai comporte deux groupes de participants qui vont recevoir l’apitegromab ou le placebo toutes les 4 semaines en intraveineuse pendant un an, en plus de leur traitement par Spinraza ou Risdiplam :
- 156 participants atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 12 ans et non marchants,
- 48 participants atteints de SMA de type II ou III, âgés 13 à 21 ans et non marchants
L’essai a commencé fin 2022. Les résultats n’ont pas encore été publiés.