Le 27 Mars 2020, l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a recommandé l’approbation conditionnelle du médicament révolutionnaire de thérapie génique Zolgensma® pour le traitement de l’amyotrophie spinale au sein de l’Union européenne. Cette nouvelle marque une avancée remarquable dans le traitement des maladies génétiques.
L’Agence a annoncé dans un communiqué de presse que le traitement Zolgensma® est indiqué pour :
- les patients atteints de SMA de type 1, ou
- les patients ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2 (traduit majoritairement par la SMA de type 2)
Contrairement aux recommandations américaines et japonaises, l’Agence Européenne n’a pas proposé de restrictions en fonction de l’âge du patient.
Cependant, bien que le communiqué de presse actuel ne le précise pas, le profil de sécurité du médicament se limitera certainement aux enfants, dans une fourchette de poids spécifique. Dans l’attente de détails supplémentaires, nous pouvons espérer l’accord de traitement par thérapie génique pour les patients adultes également.
Une approbation conditionnelle indique généralement que les données n’étaient pas suffisamment solides ou complètes pour que l’EMA donne une approbation complète. Le laboratoire Novartis a été invité à fournir des données supplémentaires au cours des deux prochaines années. Cependant, le médicament peut être légalement prescrit pour le moment, sous certaines conditions. L’Agence se réserve le droit de réviser la décision en fonction des données transmises par Novartis.
L’approbation finale par la Commission européenne est généralement conclue dans les 67 jours suivant la recommandation de l’EMA et s’appliquera également au Royaume-Uni.
Nous suivrons de près les nouvelles concernant la thérapie génique, en espérant l’accord du traitement pour tous les patients SMA.