Depuis l’arrivée des premiers traitements de la SMA, une immense étape a été franchie : il est enfin devenu possible d’agir directement sur l’évolution de la maladie.
Spinraza®, Evrysdi® et les thérapies géniques ont profondément changé le pronostic de nombreux patients. Pourtant, malgré ces avancées majeures, beaucoup de personnes atteintes de SMA — en particulier les adultes — continuent de faire face à des difficultés importantes : fatigue musculaire, perte d’endurance, faiblesse persistante ou récupération limitée de certaines fonctions motrices.
C’est précisément là qu’intervient aujourd’hui une nouvelle piste extrêmement prometteuse :
Les thérapies combinées
Pourquoi les traitements actuels ne suffisent pas toujours ?
Les traitements actuellement disponibles ont un point commun :
ils cherchent tous à augmenter la quantité de protéine SMN dans l’organisme.
Et cela fonctionne.
Dans de nombreux cas, ces traitements permettent :
de ralentir fortement l’évolution de la maladie,
de stabiliser certaines fonctions motrices,
voire d’obtenir des gains moteurs importants lorsqu’ils sont administrés précocement.
Mais chez les adultes atteints de SMA, la situation est souvent plus complexe.
Après des années — parfois des décennies — de dénervation, les muscles ont déjà subi des atteintes importantes :
fonte musculaire,
faiblesse chronique,
fatigabilité,
perte de masse et de puissance musculaire.
Autrement dit :
Restaurer la protéine SMN ne suffit pas toujours à récupérer pleinement des muscles déjà fragilisés depuis longtemps.
C’est ce constat qui pousse aujourd’hui la recherche à explorer une nouvelle stratégie :
Agir non seulement sur les motoneurones… mais aussi directement sur le muscle.
L’apitegromab : la molécule qui attire tous les regards
Parmi les traitements actuellement les plus suivis, un nom revient régulièrement :
l’apitegromab.
Développé par Scholar Rock, ce traitement fonctionne différemment des thérapies SMA actuelles.
Contrairement au Spinraza® ou à Evrysdi®, il n’agit pas directement sur le gène SMN1.
Son objectif est plutôt de favoriser la croissance et la fonction musculaire en ciblant une protéine appelée myostatine, qui limite naturellement le développement musculaire.
En simplifiant :
Les traitements SMN protègent les neurones moteurs,
Tandis que l’apitegromab cherche à aider les muscles à redevenir plus performants.
Et c’est précisément cette complémentarité qui intéresse énormément les chercheurs.
Une logique de combinaison thérapeutique
L’idée des thérapies combinées est simple :
associer plusieurs traitements ayant des mécanismes d’action différents pour obtenir de meilleurs résultats fonctionnels.
Concrètement, cela pourrait signifier :
un traitement SMN pour stabiliser la maladie,
associé à un traitement musculaire pour améliorer la force et l’endurance.
Cette approche ressemble à ce qui existe déjà dans d’autres maladies chroniques, où plusieurs traitements sont combinés afin d’agir sur différents mécanismes de la maladie.
Et pour la SMA chez les adultes, cela pourrait représenter un tournant majeur.
Pourquoi les adultes pourraient être les principaux bénéficiaires
Les thérapies combinées suscitent particulièrement d’espoir chez les adultes atteints de SMA.
Pourquoi ?
Parce que beaucoup d’entre eux ont grandi à une époque où aucun traitement n’existait.
Leur corps a donc dû compenser pendant des années :
surcharge musculaire,
fatigue chronique,
déformations orthopédiques,
perte progressive d’endurance.
Même lorsque les traitements SMN stabilisent la maladie aujourd’hui, certains adultes espèrent désormais aller plus loin :
Retrouver un peu de force,
Préserver davantage leur autonomie,
Ou ralentir plus efficacement la fatigue quotidienne.
Les traitements musculaires pourraient justement devenir ce “deuxième étage thérapeutique” qui manque encore aujourd’hui dans la prise en charge de nombreux adultes.
Où en est la recherche en 2026 ?
Les essais cliniques autour de l’apitegromab continuent d’être suivis de très près.
En 2025, l’étude de phase 3 SAPPHIRE a annoncé des résultats jugés encourageants chez des patients recevant déjà un traitement SMN. (scholarrock.com)
Les prochains mois seront particulièrement importants :
analyses complémentaires,
discussions réglementaires,
potentielles demandes d’autorisation,
et futures décisions des agences de santé.
Même si beaucoup d’étapes restent encore à franchir, une chose devient claire :
La SMA entre progressivement dans une nouvelle ère thérapeutique.
Une ère où l’objectif ne sera plus seulement de ralentir la maladie…
Mais aussi d’améliorer concrètement les capacités fonctionnelles et la qualité de vie des patients.
Une nouvelle étape dans la prise en charge de la SMA ?
Pendant longtemps, vivre avec une SMA signifiait surtout apprendre à compenser les pertes fonctionnelles.
Puis les premiers traitements sont arrivés, avec l’espoir de stabiliser la maladie.
Aujourd’hui, les thérapies combinées ouvrent peut-être une nouvelle perspective :
celle d’une prise en charge plus complète, plus personnalisée et potentiellement plus efficace, notamment pour les adultes longtemps restés sans solution thérapeutique.
Même si la prudence reste essentielle, l’espoir est bien réel.
Et pour de nombreuses personnes atteintes de SMA, une question commence désormais à émerger :
Et si les prochaines avancées ne consistaient plus seulement à stopper la perte…
Mais aussi à regagner une partie de ce qui semblait perdu ?