En dix ans, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA 5q) est passée d’une maladie sans traitement de fond à une pathologie pour laquelle trois traitements dits “modificateurs de la …
Depuis le 24 novembre 2025, la FDA (États-Unis) a officiellement approuvé Itvisma, une nouvelle thérapie génique contre l’amyotrophie spinale (SMA)… et c’est une révolution. Pourquoi ? Parce qu’Itvisma est la …
Les avancées en thérapie génique, en modulateurs d’ARN et en autres traitements innovants ont permis des progrès prometteurs dans la recherche de traitements contre l’amyotrophie spinale. Voici un résumé des …
Au sein de l’hôpital Trousseau, à Paris, un nouvel essai clinique est en cours. Cet essai a pour objectif d’évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé …
Le 27 Mars 2020, l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a recommandé l’approbation conditionnelle du médicament révolutionnaire de thérapie génique Zolgensma® pour le traitement de l’amyotrophie spinale au sein de l’Union …
Le 24 mai 2019, le laboratoire suisse Novartis annonçait que l’agence américaine des médicaments (FDA) autorisait la mise sur le marché de Zolgensma. Ce traitement est une thérapie génique, administré …
