135 000€ pour retrouver sa liberté : le projet fou de Carla et Tunak
« Pour toi, ça vaut combien la liberté ? » Au sein de Juste Pour Son Sourire, nous accompagnons des projets de vie, des projets d’autonomie, mais surtout des projets …
Thérapies combinées dans la SMA : vers une nouvelle génération de traitements ?
Depuis l’arrivée des premiers traitements de la SMA, une immense étape a été franchie : il est enfin devenu possible d’agir directement sur l’évolution de la maladie.Spinraza®, Evrysdi® et les …
SMA en 2026 : ce qui pourrait changer pour les adultes dans les prochains mois
Depuis plusieurs années, la recherche sur la SMA avance à une vitesse impressionnante.Nouvelles thérapies géniques, augmentation des doses de Spinraza®, essais cliniques prometteurs… sur le papier, l’avenir semble enfin s’éclaircir.Mais …
En 2025, où en est-on du traitement de l’amyotrophie spinale ?
En dix ans, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA 5q) est passée d’une maladie sans traitement de fond à une pathologie pour laquelle trois traitements dits “modificateurs de la …
Thérapie Itvisma : une avancée majeure pour les personnes SMA de +2 ans
Depuis le 24 novembre 2025, la FDA (États-Unis) a officiellement approuvé Itvisma, une nouvelle thérapie génique contre l’amyotrophie spinale (SMA)… et c’est une révolution. Pourquoi ? Parce qu’Itvisma est la …
Traitement de la SMA en 2024 : où en sommes-nous ?
Les avancées en thérapie génique, en modulateurs d’ARN et en autres traitements innovants ont permis des progrès prometteurs dans la recherche de traitements contre l’amyotrophie spinale. Voici un résumé des …
France : Un nouvel essai clinique en cours contre la SMA
Au sein de l’hôpital Trousseau, à Paris, un nouvel essai clinique est en cours. Cet essai a pour objectif d’évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé …
L’Agence Européenne des Médicaments donne un avis favorable à la thérapie génique Zolgensma®
Le 27 Mars 2020, l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a recommandé l’approbation conditionnelle du médicament révolutionnaire de thérapie génique Zolgensma® pour le traitement de l’amyotrophie spinale au sein de l’Union …
La FDA autorise le mise sur le marché de Zolgensma, la thérapie génique contre la SMA
Le 24 mai 2019, le laboratoire suisse Novartis annonçait que l’agence américaine des médicaments (FDA) autorisait la mise sur le marché de Zolgensma. Ce traitement est une thérapie génique, administré …
Fusion Avexis – Novartis
Aujourd’hui, Novartis a annoncé avoir conclu un accord pour engager un projet de fusion avec AveXis, Inc (laboratoire américain spécialisé dans le domaine de la thérapie génique). La transaction devrait …