En dix ans, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA 5q) est passée d’une maladie sans traitement de fond à une pathologie pour laquelle trois traitements dits “modificateurs de la …
Depuis le 24 novembre 2025, la FDA (États-Unis) a officiellement approuvé Itvisma, une nouvelle thérapie génique contre l’amyotrophie spinale (SMA)… et c’est une révolution. Pourquoi ? Parce qu’Itvisma est la …
Les avancées en thérapie génique, en modulateurs d’ARN et en autres traitements innovants ont permis des progrès prometteurs dans la recherche de traitements contre l’amyotrophie spinale. Voici un résumé des …
