AVXS-101 : Une nouvelle thérapie génique pour traiter la SMA

Une nouvelle thérapie génique, AVXS-101, développée par le laboratoire AveXis. Les recherches ont commencés en Septembre 2017 et cela continue, AveXis tiens à jour le public via sa rubrique Read Press.

Le but de AVXS-101

Nous pensons que la thérapie génique est une approche bien adaptée au traitement de l’AMS en raison de la nature monogénique de la maladie, c’est-à-dire qu’elle est provoquée par la suppression ou la mutation d’un seul gène. Notre produit candidat initial, AVXS-101, est notre thérapie génique exclusive consistant en un traitement intraveineux unique pour le SMA type 1 et en un traitement intrathécal unique pour le SMA type 2 – conçu pour prévenir la dégénérescence musculaire causée par le SMA via:

     Livraison d’un gène SMN humain entièrement fonctionnel dans des cellules de motoneurone cibles
     Production de niveaux suffisants de protéine SMN nécessaire pour améliorer la fonction du neurone moteur
     Début rapide de l’effet en plus de l’expression prolongée de la protéine SMN

Les avantages de ce traitement :

  • Le traitement se fait en 1 fois ! Contrairement au Spinraza il se fait injecter au moins 3 fois en une année.
  • Le traitement peut être effectif sur  les types I,II et III de SMA . Malheureusement par pour le type IV pour le moment c-à-d l’âge adulte.

Pour avoir plus d’infos sur le groupe Avexis et son traitement AVXS-101, cliquer sur les liens suivants : le site Avexis , informations complémentaires.

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