Depuis le 24 novembre 2025, la FDA (États-Unis) a officiellement approuvé Itvisma, une nouvelle thérapie génique contre l’amyotrophie spinale (SMA)… et c’est une révolution.
Pourquoi ?
Parce qu’Itvisma est la première thérapie génique conçue pour les enfants, adolescents ET adultes atteints de SMA, à partir de 2 ans. Oui, les adultes aussi.
Aux États-Unis : Itvisma est déjà disponible.
En Europe / France : toujours rien. L’évaluation est en cours, mais aucune mise sur le marché n’a encore été autorisée.
C’est quoi Itvisma ?
Une thérapie génique “one shot” administrée par voie intrathécale (ponction lombaire).Elle apporte une copie fonctionnelle du gène SMN1, manquant chez les personnes atteintes de SMA.Contrairement à Zolgensma (réservé aux tout-petits), Itvisma est pensée pour des patients plus grands, plus lourds, plus âgés, donc pour nous, adultes SMA.
Les résultats des études ?
Les essais cliniques montrent :une amélioration motrice significative chez les enfants et ados jamais traités auparavant,une stabilisation ou légère amélioration chez les adultes déjà sous Spinraza ou Evrysdi.Quand on sait que la SMA évolue naturellement vers une perte de force, la stabilisation, c’est déjà énorme.
Et en France ?
Aujourd’hui, les adultes n’ont aucune option de thérapie génique.Seuls des traitements chroniques existent (Spinraza / Evrysdi), avec des effets variables et un accès parfois compliqué.Itvisma pourrait enfin changer ça.Mais tant que l’Europe et la France n’ont pas autorisé le médicament, les personnes SMA adultes restent… sur le banc de touche.
Ce que nous demandons
Une accélération de la procédure d’évaluation européenne Une transparence totale des autorités de santé sur le calendrier Une réflexion nationale pour intégrer les ADULTES dans les futures recommandations L’accès à Itvisma dès que possible pour tous les patients éligibles, sans délais injustifiésLa SMA ne s’arrête pas à 18 ans.Nos vies, nos muscles et notre autonomie ne devraient pas dépendre de notre date de naissance ni de notre code postal.
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