La Haute Autorité de la Santé (HAS) vient de rendre son avis concernant le spinraza (nusinersen/laboratoire BIOGEN) :
Le SPINRAZA est un traitement de première intention qui doit être réservé aux patients ayant une amyotrophie spinale de type I dont les symptômes ont débutés après l’âge de 3 mois, ainsi qu’aux patients ayant une amyotrophie spinale de type II.
La décision de prescription doit être discutée au cas par cas :
– dans l’amyotrophie spinale de type I sévère, ayant débuté avant l’âge de 3 mois, en prenant en compte notamment l’existence d’un syndrome restrictif respiratoire sévère,
– dans l’amyotrophie spinale de type III précoce, en prenant en compte la capacité de marche,
– Le SPINRAZA n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de l’amyotrophie spinale de type IV
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