Le 23-12-2016, la FDA (U.S. Food and Drug Administration) a autorisé la mise sur le marché du premier médicament soignant la SMA, le Spinraza© (molécule Nusinersen) du laboratoire Biogen™. (Voir l’autorisation sur le site FDA en anglais : https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm534611.htm )

L’approbation de la FDA porte sur toutes les SMA liées à SMN: pédiatrique et adulte. C’est l’autorisation la plus large possible qui a été octroyée, sans aucune restriction de type de SMA ou d’âge.

Le Nusinersen est un oligonucleotide en relation avec le gêne SMN2 pour palier à l’absence du gêne SMN1.

Le traitement consiste en des injections faites dans le liquide céphalo-rachidien.
La première année il faut 6 injections et 2 à 3 les années suivantes :

  • La première année, les trois premières dosent sont injectées toutes les deux semaines ;
  • La quatrième : 30 jours après la 3ème dose;
  • Et après tous les quatre mois

Pour plus d’information se rapporter au site du médicament http://www.spinraza.com incluant sur la notice du médication Notice PDF (site en anglais)

Pour information : le liquide céphalo-rachidien se trouve dans le crâne et la colonne vertébrale. L’administration du médicament se fait normalement par les espaces entre les vertèbres de la colonne vertébrale. Pour les malades du SMA ayant été une arthrodèse, ces espaces ont été calcifiés, ce qui complique la technique d’administration de ce médicament pouvant nécessiter des interventions chirurgicales supplémentaires.

En Europe

Le 21 avril 2017, le CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) a donné une opinion favorable à l’European Medecines Agency (EMA) pour la mise sur le marché du Spinraza. (Plus d’information sur le site de l’EMA : http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004312/smops/Positive/human_smop_001122.jsp&mid=WC0b01ac058001d127)

Nous attendons maintenant que l’EMA autorise la mise sur le marché du Spinraza.

En France

 

Une ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) de cohorte a été annoncée le 22 mai 2017   http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/PUT-Specialites-soumises-a-un-protocole-d-utilisation-therapeutique/Liste-des-specialites-soumises-a-un-protocole-d-utilisation-therapeutique/NUSINERSEN-2-4-nbsp-mg-ml-solution-injectable

A cette page vous trouverez le PROTOCOLE D’UTILISATION THERAPEUTIQUE ET DE RECUEIL D’INFORMATIONS lié à cette autorisation. Il reprend en français les informations des prescriptions de Biogen et l’étend au contexte clinique français