Avis favorable de la HAS au sujet du SPINRAZA

La Haute Autorité de la Santé (HAS) vient de rendre son avis concernant le spinraza (nusinersen/laboratoire BIOGEN) :

Le SPINRAZA est un traitement de première intention qui doit être réservé aux patients ayant une amyotrophie spinale de type I dont les symptômes ont débutés après l’âge de 3 mois, ainsi qu’aux patients ayant une amyotrophie spinale de type II.

La décision de prescription doit être discutée au cas par cas :

– dans l’amyotrophie spinale de type I sévère, ayant débuté avant l’âge de 3 mois, en prenant en compte notamment l’existence d’un syndrome restrictif respiratoire sévère,

– dans l’amyotrophie spinale de type III précoce, en prenant en compte la capacité de marche,

– Le SPINRAZA n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de l’amyotrophie spinale de type IV

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